Vamorolon, das unter dem Namen Agamree zur Behandlung der Muskelkrankheit Duchenne- Muskeldystrophie zugelassen ist, wirke auch als Mineralocorticoid-Rezeptor- Antagonist, teilte Santhera am Dienstag mit. Die entsprechende Lionheart-Studie habe ihr Ziel erreicht, hiess es.
Damit unterscheide sich der Wirkstoff von anderen Kortikosteroiden. Die Studie wurde an 30 gesunden männlichen Erwachsenen durchgeführt. Sie zeigte eine statistisch signifikante Erhöhung des Natrium/Kalium-Verhältnisses im Urin in der Vamorolon-Gruppe im Vergleich zur Placebo-Gruppe.
Dieses erhöhte Verhältnis im Urin liefere den klinischen Beweis für den Wirkmechanismus von Vamorolon als MRA beim Menschen, heisst es weiter. Herzkomplikationen wie Kardiomyopathie seien eine der Hauptursachen für Morbidität und Mortalität bei Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), schreibt Santhera in der Mitteilung.
Während die Behandlung mit Kortikosteroiden (und ACE-Hemmern) das Auftreten der Kardiomyopathie verzögere, habe die Ergänzung der Standardbehandlung mit MRAs auch eine Verbesserung der linksventrikulären systolischen Dysfunktion gezeigt.
(AWP)
