Die Roche ist bereit, über 1 Milliarde Dollar zu investieren, um eines der grössten Probleme der Gentherapie zu lösen: die Verabreichung. Der Schweizer Arzneimittelhersteller hat eine neue Vereinbarung mit Dyno Therapeutics getroffen, einem Biotech-Unternehmen, das dabei hilft, sicherzustellen, dass Gentherapien die richtigen Ziele erreichen, teilten die Unternehmen am Donnerstag mit.

Gentherapien sind einmalige Behandlungen, die DNA-Fehler korrigieren und so Erbkrankheiten heilen können. Dabei wird eine funktionierende Genversion in eine inaktive Virushülle, das sogenannte Kapsid, eingebracht. Diese Hülle soll das Gen zu den betroffenen Zellen bringen, um dort das defekte Gen zu ersetzen. Allerdings erreichen Gentherapien oft nicht die gewünschten Körperbereiche und müssen daher in höheren, potenziell toxischen Dosen verabreicht werden, was die Kosten und Risiken erhöht.

Die neue Vereinbarung baut auf einer früheren Zusammenarbeit zwischen Roche und Dyno auf und sichert Roche weiteren Zugang zu Dynos Technologie. Im Rahmen dieser Vereinbarung wird Roche 50 Millionen Dollar im Voraus an Dyno zahlen. Dyno wird künstliche Intelligenz nutzen, um verbesserte Vehikel zur Verabreichung von Gentherapien zu entwickeln, die neurologische Krankheiten bekämpfen können. Roche wird zusätzlich mehr als 1 Milliarde Dollar in Form von Meilensteinzahlungen und Lizenzgebühren leisten, wenn die Behandlungen erfolgreich durch klinische Studien kommen und kommerziell erfolgreich sind.

Eric Kelsic, CEO von Dyno, erklärt, dass ihre Technologie sicherstellt, dass Gentherapien die richtigen Zellen erreichen und andere Organe meiden. Dyno hat Kapsiden entwickelt, die die Blut-Hirn-Schranke besser überwinden können, was für die Behandlung neurologischer Erkrankungen entscheidend ist. Da viele Patienten bereits Antikörper gegen die für Gentherapien verwendeten Viren entwickelt haben, versucht Dyno, Wege zu finden, um dies zu umgehen und die Wirksamkeit der Behandlungen zu erhöhen.

Während einige Arzneimittelhersteller ihre Ambitionen im Bereich der Gentherapie zurückgeschraubt haben, bleibt Roche dieser innovativen Wissenschaft treu. Dennoch steht das Unternehmen vor Herausforderungen. Im Juli stellte Roche die Entwicklung einer Gentherapie für die Pompe-Krankheit ein, eine seltene Erkrankung, die Schwäche in Herz und Skelettmuskeln verursacht. 2019 vereinbarte Roche die Übernahme von Spark Therapeutics für 4,8 Milliarden US-Dollar, einem Hersteller von Medikamenten gegen vererbten Sehverlust und andere Erkrankungen. Allerdings schrieb Roche bis 2022 über 1 Milliarde US-Dollar des Übernahmewerts ab, da sich die Umsatzprognosen für Sparks zugelassene und experimentelle Produkte verschlechterten.

Mit Dyno hofft Roche, Gentherapien für «historisch schwer zu behandelnde neurologische Krankheiten» zu entwickeln, erklärte Boris L. Zaïtra, Leiter der Geschäftsentwicklung bei Roche. Dies könnte auch potenzielle Heilmittel für Krankheiten wie Alzheimer umfassen, so Eric Kelsic, CEO von Dyno.

Dyno stellt keine eigenen Gentherapien her, sondern konzentriert sich darauf, anderen Unternehmen zu helfen, die Verabreichung ihrer Behandlungen zu verbessern. Neben Roche arbeitet Dyno auch mit Sarepta Therapeutics Inc., das eine Gentherapie für Duchenne-Muskeldystrophie vertreibt, und Astellas Pharma Inc. zusammen. «Die Lösung der Verabreichung ist die grosse Herausforderung in diesem Bereich», so Kelsic. «Wenn wir diese Herausforderung meistern, könnten noch bessere Therapien für mehr Krankheiten und Patienten möglich werden.»

(Bloomberg)