Die Daten unterstrichen erneut die Wirksamkeit dieser einmal verabreichten Gentherapie bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA), heisst es in einer Mitteilung vom Montag.
Die Ergebnisse der SMART-Studie ergänzten das Wissen über die Anwendung von Zolgensma bei einer Patientenpopulation, die älter und schwerer ist (1,5 - 9,1 Jahre) als die Kinder, die in früheren klinischen Studien behandelt wurden.
Bei fast allen behandelten Patienten seien die motorischen Meilensteine nach 52 Wochen erhalten geblieben oder hätten sich gar verbessert. Eine Vielzahl dieser Patienten hätten dabei die Therapie gewechselt. Sie seien zuvor mit einem anderen krankheitsmodifizierenden Wirkstoff behandelt worden.
Die SMART-Studie ist den Angaben zufolge die erste offene klinische Studie zu Zolgensma, die bereits behandelte Patienten umfasst. Novartis kündigte an, die Daten auf der Fachkonferenz der Muscular Dystrophy Association (MDA) vorzustellen, die noch bis zum 6. März in den USA stattfindet.
(AWP)
