Novartis sieht Wirksamkeit von Fabhalta bei Blutkrankheit PNH weiter bestätigt

In einer Studie der Phase IIIB sei die Wirksamkeit und Sicherheit der zweimal täglich oral verabreichten Monotherapie bei erwachsenen Patienten mit der Blutkrankheit paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) untersucht worden.

Konkret seien diese Patienten von Anti-C5-Therapien umgestellt worden, heisst es in einer Mitteilung vom Freitag. Nach 24 Wochen Behandlung mit Fabhalta verbesserte sich der mittleren Hämoglobinwert. Zudem habe in der Studie das Sicherheitsprofil der Monotherapie mit Fabhalta mit den früher berichteten Daten übereingestimmt.

PNH ist eine chronische und seltene Bluterkrankung, die zu Blutarmut und Müdigkeit führt. Dabei werden die roten Blutkörperchen durch einen Teil des Immunsystems zerstört, was zu Knochenmarkversagen und Thrombosen führen kann. Laut Novartis leben weltweit pro einer Million Menschen etwa zehn bis zwanzig mit der Krankheit.

(AWP)