Für die Gentherapie OAV101 IT sei die Wirksamkeit und Sicherheit bei nicht vorbehandelten Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) im Alter von 2 bis unter 18 Jahren untersucht worden, die zwar sitzen, aber noch nie selbständig gehen konnten, teilte Novartis am Montag mit.
Dabei habe die STEER-Studie in der gesamten Studienpopulation einen Anstieg der Gesamtwerte der Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) gegenüber dem Ausgangswert gezeigt und deute damit auf eine bessere motorische Funktion bei den Patienten hin. Auch das Sicherheitsprofil von OAV101 IT sei vorteilhaft gewesen.
Novartis plane, die Ergebnisse im Jahr 2025 den Zulassungsbehörden einschliesslich der US-FDA mitzuteilen und auf einer bevorstehenden medizinischen Tagung vorzustellen. «Die Gesamtheit der Belege spricht eindeutig für ein positives Nutzen-Risiko-Profil von OAV101 IT, das die Zulassung für ein breites Spektrum von SMA-Patienten unterstützen dürfte», wird der Entwicklungschef und Chef-Mediziner von Novartis, Shreeram Aradhye, zitiert.
(AWP)
