Die Therapie soll zur Behandlung der erblichen Muskelerkrankung Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) eingesetzt werden, wie Chugai jüngst mitteilte.
Die Therapie ziele vor allem auf Jungen im Alter von 3 bis 7 Jahren mit DMD ab, die bestimmte genetische Voraussetzungen erfüllen.
Der Produktkandidat habe vom Ministerium den Status eines «regenerativen Medizinprodukts für seltene Leiden erhalten». Die Anträge würden nun im Rahmen eines vorrangigen Verfahrens geprüft.
Der Antrag stütze sich auf die Ergebnisse der globalen klinischen Phase-III-Studie (EMBARK), in der die Wirksamkeit und Sicherheit von SRP-9001 bei ambulant behandelten Jungen im Alter von 4 bis 7 Jahren mit DMD untersucht wurde. Während das Hauptziel bei den motorischen Funktion nicht erreicht wurde, zeigte die Behandlung aber in anderen wichtigen Aspekten klinisch bedeutsame Verbesserungen.
Der amerikanische Lizenzpartner von Roche, Sarepta, hat bereits 2023 von der Gesundheitsbehörde FDA die Zulassung für seine Gentherapie in den USA erhalten. Roche hält die Vermarktungsrechte für Elevidys ausserhalb der USA. Im Juni hatte der Schweizer Pharmakonzern mitgeteilt, dass die Europäische Arzneimittelbehörde EMA begonnen habe, den Zulassungsantrag für Elevidys zu prüfen.
(AWP)
