Das Medikament mit dem Namen «Casgevy» ist demnach für die Behandlung der Sichelzellkrankheit und der Beta-Thalassämie, zwei genetisch bedingten Bluterkrankungen, für Patienten ab zwölf Jahren zugelassen worden. Beiden Erkrankungen liegen Fehler im Gen für Hämoglobin zugrunde. Das ist ein eisenhaltiger Proteinkomplex, der in roten Blutkörperchen vorkommt und dazu dient, Sauerstoff zu transportieren.
Die sogenannte Genschere kann gezielt auf einzelne Gene ausgerichtet werden. «Casgevy» sei dafür entwickelt worden, die fehlerhaften Gene in Knochenmark-Stammzellen der Patienten zu verändern, damit sie funktionierendes Hämoglobin produzieren können, hiess in einer Mitteilung der MHRA. Dafür werden demnach Stammzellen dem Knochenmark entnommen, im Labor bearbeitet und dann wieder in den Patienten eingesetzt. Das Ergebnis habe das Potenzial, lebenslang zu wirken, hiess es weiter./cmy/DP/stw
(AWP)
