Das Mittel wurde als Proteinersatz zur Behandlung von Phenylketonurie (PKU) bei Patienten während längerer Fastenperioden untersucht, wie Relief am Montag mitteilte. Demnach zeigten die Ergebnisse eine Verbesserung der Stoffwechselkontrolle im Vergleich zu Standard-Aminosäure-Proteinersatzstoffen. Konkret senkte der Wirkstoff in Form einer Tagesdosis den schädlichen Phenylalanin (Phe)-Spiegel und erhöhte die nützlichen Tyrosin (Tyr)-Spiegel. Phenylketonurie ist eine Störung des Aminosäurestoffwechsels, die bei Säuglingen auftritt.
Die vom Unternehmen gesponserte randomisierte, kontrollierte Crossover-Studie wurde von der Inherited Metabolic Disorders Unit am Birmingham Children's Hospital an pädiatrischen Patienten mit klassischer PKU durchgeführt. In der Studie wurde PKU Golike mit Standard-Aminosäure-Proteinersatzprodukten verglichen, um die Stoffwechselparameter während des nächtlichen Fastens, der längsten Nüchternperiode innerhalb von 24 Stunden, zu kontrollieren.
Am Ende des einwöchigen Behandlungszeitraums zeigten die Patienten, die PKU Golike als letzte tägliche Proteinersatzdosis erhielten, eine statistisch signifikante Verringerung der Phe-Werte im Blut und einen statistisch signifikanten Anstieg der Tyr-Werte. Relief erwartet den Angaben zufolge, dass diese Ergebnisse die Akzeptanz von PKU Golike bei Gesundheitsdienstleistern und in der PKU-Gemeinschaft fördern werden.
(AWP)
