Die Therapie sei intrathekal, also im Bereich des Rückenmarks, verabreicht worden, teilten die Basler am Mittwoch mit. Die Ergebnisse zur Sicherheit und Wirksamkeit aus dem Phase-III-Programm seien positiv ausgefallen. Dabei sei eine breite Population von Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) im Alter von zwei bis über 18 Jahren mit Onasemnogene abeparvovec (OAV101 IT) behandelt worden.
In der Phase-III-Studie Steer sei in der gesamten Studienpopulation ein Anstieg der Gesamtwerte der Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) gegenüber dem Ausgangswert zu beobachten gewesen, was auf eine bessere motorische Funktion bei den Patienten hindeute, bestätigte Novartis frühere Angaben. Auch das Sicherheitsprofil von OAV101 IT sei vorteilhaft gewesen.
In der Phase-IIIb-Studie Strength wiederum zeigte die Behandlung mit OAV101 IT bei Patienten, die die Behandlung mit Nusinersen oder Risdiplam abgesetzt hatten, eine Stabilisierung der motorischen Funktion über 52 Wochen.
Diese Daten werden den Angaben zufolge auf der Fachkonferenz der Muscular Dystrophy Association (MDA) vorgestellt, die vom 16. bis 19. März in Dallas stattfindet.
(AWP)
