So zeigten weitere Daten, dass bei Kindern mit Spinaler Muskelatrophie (SMA Typ 1) Zolgensma - unabhängig vom symptomatischen Status des Patienten zum Zeitpunkt der Behandlung - eine wirksame und dauerhafte Behandlungsoption darstelle.
Die Studiendaten werden an der Konferenz der Muscular Dystrophy Association (MDA) vorgestellt, wie Novartis in der Nacht auf Montag mitteilte. So zeigten Daten aus der Nachfolgestudie "LT-001", dass Kinder, die nach dem Auftreten von Symptomen behandelt wurden, bis zu 7,5 Jahre nach der Verabreichung alle zuvor erreichten motorischen Meilensteine beibehalten hätten.
Und die Zwischenergebnisse der 15-Jahres-Studie "LT-002" würden zeigen, dass alle Patienten die erreichten motorischen Meilensteine im Nachbeobachtungszeitraum beibehalten. Alle 18 behandelten Kinder lebten noch, seien frei von dauerhafter Beatmung und zeigten weiterhin zunehmende Fortschritte in der motorischen Funktion.
(AWP)
