Das teilte Idorsia am Montag mit. Das Unternehmen werde sich daher in der ersten Jahreshälfte 2022 mit den entsprechenden Gesundheitsbehörden beraten. Dabei wolle man die Daten, die in einer sogenannten Open-Label-Extension (OLE) der Studie erhobenen wurden, diskutieren, heisst es in dem Communiqué.
Diese Daten umfassten den Placebo-kontrollierten 6-monatigen Behandlungszeitraum mit 118 Patienten in der ursprünglichen Modify-Studie wie auch die Analyse von 107 Patienten, die in der OLE-Studie weiterbehandelt wurden. Von diesen werden viele seit einem Jahr mit Lucerastat behandelt, einige gar bis zu zwei Jahre lang.
Während Lucerastat den primären Endpunkt der Reduktion neuropathischer Schmerzen während einer sechsmonatigen Behandlung im Vergleich zu Placebo bekanntlich nicht erreichte, habe das Unternehmen dabei hingegen interessante Beobachtungen zur Nierenfunktion und zur Herzechokardiographie gemacht.
Diese Beobachtungen deuteten auf eine Wirkung von Lucerastat auf die wichtigsten von der Krankheit betroffenen Organe hin. Denn zumindest nach sechsmonatiger Behandlung mit Lucerastat habe man eine deutliche Senkung der Werte des Fabry-Krankheits-Biomarkers Gb3 im Plasma beobachtet, teilte Idorsia mit. Dabei habe man in der Lucerastat-Behandlungsgruppe einen Rückgang des Gb3-Plasmaspiegels um etwa 50 Prozent gegenüber einem Anstieg von 12 Prozent in der Placebogruppe verzeichnet.
Doch müsse dies nun erst einmal erneut durch langfristige Daten bestätigt werden.
(AWP)
