Die britische Arzneimittelbehörde MHRA gab am Donnerstag grünes Licht für eine bedingte Marktzulassung des Medikaments Casgevy für Patienten ab zwölf Jahren zur Behandlung von zwei Bluterkrankungen - der Sichelzellenanämie und der Beta-Thalassämie, einer Störung der Bildung des roten Blutfarbstoffes. Casgevy ist damit das erste zugelassene Medikament, das die Genschere CRISPR zur gezielten Erbgut-Veränderung verwendet. Diese brachte ihren Entdeckern 2020 den Chemie-Nobelpreis ein. Mit dem Verfahren kann DNA gezielt geschnitten und verändert werden; Gene können eingefügt, entfernt oder ausgeschaltet werden.
Die Sichelzellenanämie und die Beta-Thalassämie sind erbliche genetische Erkrankungen, die durch Fehler in den Genen für Hämoglobin verursacht werden, das von den roten Blutkörperchen für den Sauerstofftransport im Körper verwendet wird. «Sowohl die Sichelzellkrankheit als auch die Beta-Thalassämie sind schmerzhafte, lebenslange Erkrankungen, die in einigen Fällen tödlich verlaufen können», erklärte MHRA-Interimsdirektor Julian Beach. In klinischen Studien wurde festgestellt, dass Casgevy bei der Mehrheit der Teilnehmer mit Sichelzellkrankheit und transfusionsabhängiger β-Thalassämie die gesunde Hämoglobinproduktion wiederherstellt und die Krankheitssymptome lindert. Nach Angaben der MHR wurden während der Untersuchungen keine wesentlichen Sicherheitsbedenken festgestellt, die Sicherheit des Mittels werde von der Behörde genau überwacht.
Bei der Therapie werden Stammzellen aus dem Knochenmark des Patienten entnommen und das fehlerhafte Gen im Labor so verändert, dass der Körper funktionierendes Hämoglobin produzieren kann. Anschliessend werden die veränderten Zellen dem Patienten über eine Infusion wieder zugeführt. Die in den USA ansässigen Hersteller der Therapie, Vertex Pharmaceuticals und CRISPR Therapeutics, begrüssten die Zulassung. «Ich hoffe, dass dies die erste von vielen Anwendungen dieser mit dem Nobelpreis ausgezeichneten Technologie ist, die Patienten mit schweren Krankheiten zugute kommt», erklärte CRISPR-Vorstandschef Samarth Kulkarni.
(Reuters)
