So zeigten weitere Daten, dass Kinder mit Spinaler Muskelatrophie (SMA Typ 1) sprechen, schlucken und atmen konnten, wenn bei ihnen Zolgensma noch vor dem Eintritt erster Symptome angewandt wurde, teilte Novartis am Montag mit.
Novartis bezieht sich dabei auf Daten aus den Studien START, STR1VE-EU und STR1VE-US. So erreichten die Kinder altersgemässe Fortschritte, einschliesslich Stehen und Gehen, benötigten keine Unterstützung durch Beatmung oder Ernährungssonde und hatten keine schwerwiegenden, behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse.
Diese Daten gehören laut Mitteilung zu einem Zolgensma-Datensatz, der auf der klinischen und wissenschaftlichen Konferenz der Muscular Dystrophy Association (MDA) im Jahr 2022 vorgestellt wird.
So entwickeln die meisten Kinder mit drei Kopien des SMN2-Backup-Gens eine SMA Typ 2, die dadurch gekennzeichnet ist, dass sie nicht selbstständig gehen können. Wie die Daten aus der SPR1NT-Studie bei Kindern mit drei Kopien zeigen, konnten 14 von 15 Kindern später selbstständig gehen - die meisten (73 Prozent) innerhalb des von der Weltgesundheitsorganisation (WHO) festgelegten Zeitfensters für eine normale Entwicklung.
Weil eine Behandlung mit Zolgensma bei der Lancierung des Wirkstoffs rund zwei Millionen Dollar kostete, erhielt das Medikament auch den Beinamen des "teuersten Medikaments der Welt".
(AWP/cash)
